INTENT-Studie

Eudra-CT-Nr. 2014-001991-76

Ziel der Studie

   

Die Studie soll die Nicht-Unterlegenheit von Mycophenolatmofetil (Studienarm B) im Vergleich zur Standardtherapie mit Prednison der Gesellschaft für pädiatrische Nephrologie (Studienarm A) bei der Erstmanifestation des nephrotischen Syndroms hinsichtlich der Rezidivrate innerhalb von 24 Monaten zeigen.

    

Weitere Endpunkte:

   

Krankheitsverlauf: Zeit von Remission bis zum ersten Rezidiv, Anzahl der Rezidive, Rezidivrate pro Patient und Jahr, Inzidenz der „frequent relapser“

   

Prednison-assoziierte Toxizität: Kumulative Prednison-Dosis (mg/m² KOF), Body Mass Index, Striae, Hirsutismus, Akne, arterielle Hypertension, Veränderungen des Kohlenhydrat- und Fettstoffwechsels, vermindertes Wachstum, Katarakt, Glaukom, Psychische Veränderungen, MMF-assoziierte Toxizität: Diarrhoe, Blutbildveränderungen, Infektionen.

    

Einschlusskriterien

  • erste Episode eines steroidsensiblen nephrotischen Syndroms
  • Remissionsinduktion mit Prednison 60 mg/m²KOF/d innerhalb von 4 Wochen gelungen
  • schriftliches Einverständnis der beiden einwilligungsfähigen Eltern/Sorgeberechtigen und gegebenenfalls    des Patienten
  • Alter des Patienten liegt zwischen: ≥ 1 Jahr und ≤ 10 Jahren

        

Ausschlusskriterien

  • sekundäres nephrotischen Syndrom
  • eine geschätzte glomerulären Filtrationsrate (eGFR) <90 ml/min x 1.73 m²
  • eine vorbestehenden Therapie mit Glukokortikoiden oder eine andere immunsuppressive Therapie zum        Zeitpunkt der Erstmanifestation
  • eine bekannte Hypersensitivität auf Mycophenolatmofetil oder auf chemisch ähnliche Medikamente oder    auf Bestandteile der CellCept® Suspension
  • Teilnahme in einer anderen klinischen Studie
  • Hämoglobinwert ≤ 9 g/dl
  • Leukozyten ≤ 2500/µl
  • schwere chronische gastrointestinale Erkrankung

 

Studienablauf

Bei Vorstellung eines Patienten mit Erstmanifestation eines nephrotischen Syndroms:

   

  • Therapieeinleitung nach GPN-Schema mit Prednison 60 mg/m²KOF/Tag

    

Falls nicht im Studienzentrum:

  • Kontaktaufnahme mit dem nächstgelegenen Studienzentrum.

 

Bei Eiweißfreiheit für 3 Tage: 

   

  • Vorstellung im nächstgelegenen Studienzentrum innerhalb von 5 Tagen
  • Screening: Sind die Einschlusskriterien erfüllt?
  • Randomisierung in Studienarm A oder B
  • Beginn der Studie und Behandlung nach Studienprotokoll